课题组简介

　　课题组负责人近年来围绕纳米载体的构建与优化，在小分子药物递送、RNA治疗、CRISPR/Cas基因编辑等方面做出了一系列开创性的研究工作，开发出多种高效、低毒的纳米递送体系。已在Nat Nanotechnol., Nat Commun., Adv Mater.等国际知名杂志发表40余篇学术论文，被引5800余次，H指数为31（谷歌学术）。已申请国内外发明专利13项（已授权9项）。其中多项专利已许可美国生物公司进行临床转化。受邀担任《Exploration》杂志首届青年编委、《Journal of Functional Biomaterials》杂志编委、《Iliver》杂志青年编委、中国抗癌协会纳米肿瘤学专业委员会青年委员会委员等。此外，作为特邀/仲裁审稿人长期为Nano today, Angewandte Chemie, Advanced Science等业内知名期刊审稿。

　　课题组面向人类重大致死性疾病（如癌症、遗传病等）治疗中的关键科学问题，针对当前小分子药物、生物大分子（mRNA和蛋白质）等体内递送存在的问题与挑战，运用化学、材料学、生物学、医学等多学科交叉，设计研发新型纳米递送技术平台，通过筛选和优化递送载体，在提高药物负载能力、改善体内稳定性、增强内涵体逃逸等方面开展深入研究，旨在对威胁人类生命健康的重大疾病治疗提供新方法和新思路。

SORT技术实现了对RNA的体内器官特异性递送。

SORT技术实现了对CRISPR/Cas9基因编辑系统的体内器官特异性递送及基因编辑。

研究内容和目标:
课题组面向人类重大致死性疾病（如癌症、遗传类疾病等）治疗中的关键科学问题，运用化学、材料学、生物学、医学等多学科交叉，设计研发新型纳米递送技术平台，用以高效、特异性地递送小分子药物或生物大分子（包括RNA、蛋白质、基因编辑系统等），扩展并深化其生物医学领域的应用，主要研究方向：1）器官或细胞靶向型脂质纳米递送系统研发；2）新型基因编辑递送系统研发及基因编辑治疗研究；3）针对重大疾病（如肿瘤、代谢类疾病、遗传病等）的靶向基因治疗研究。

代表性发表论文（ #共同第一作者, *通讯作者）:

1. Lin Y, Cheng Q*, Wei T*. Surface Engineering of Lipid Nanoparticles: Targeted Nucleic Acid Delivery and Beyond. Biophys Rep. 2023, 9(5): 255-278. (Invited Review)
2. Wei T#, Sun Y#, Cheng Q#, Chatterjee S, Traylor Z, Johnson LT, Coquelin ML, Wang J, Torres MJ, Lian X, Wang X, Xiao Y, Hodges CA, Siegwart DJ. Lung SORT LNPs enable precise homology-directed repair mediated CRISPR/Cas genome correction in cystic fibrosis models. Nat Commun. 2023, 14(1):7322.
3. Zong Y, Lin Y, Wei T*, Cheng Q*. Lipid Nanoparticle (LNP) Enables mRNA Delivery for Cancer Therapy. Adv Mater. 2023, https://doi.org/10.1002/adma.202303261.
4. Wei T*, Tao W*, Cheng Q*. Lipid nanoparticles for mRNA therapy: recent advances in targeted delivery. Life Medicine. 2022, https://doi.org/10.1093/lifemedi/lnac004.
5. Wei T#, Cheng Q#, Min YL, Olson EN, Siegwart DJ*. Systemic nanoparticle delivery of CRISPR/Cas9 ribonucleoproteins for effective tissue-specific genome editing. Nat Commun. 2020, 11(1):3232. (ESI高被引论文)
6. Cheng Q#, Wei T#, Farbiak L, Johnson LT, Dilliard SA, Siegwart DJ*. Selective ORgan Targeting (SORT) nanoparticles for tissue specific mRNA delivery and CRISPR/Cas gene editing. Nat Nanotechnol. 2020, 15(4):313. (ESI高被引论文)
7. Wei T, Cheng Q, Farbiak L, Anderson DG*, Langer R*, Siegwart DJ*. Delivery of Tissue-Targeted Scalpels: Opportunities and Challenges for in Vivo CRISPR/Cas-Based Genome Editing. ACS Nano. 2020, 14(8):9243.(Invited Review)
8. Liu J#, Wei T#, Zhao J, Huang Y, Deng H, Kumar A, Wang C, Liang Z, Ma X*, Liang X-J*. Multifunctional aptamer-based nanoparticles for targeted drug delivery to circumvent cancer resistance. Biomaterials. 2016, 91:44.
9. Wei T, Chen C, Liu J, Liu C, Posocco P, Liu X, Cheng Q, Huo S, Liang Z, Fermeglia M, Pricl S, Liang X-J*, Rocchi P, Peng L*. Anticancer drug nanomicelles formed by self-assembling amphiphilic dendrimer to combat cancer drug resistance. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015, 112(10):2978.
10. Wei T#, Liu J#, Ma H, Cheng Q, Huang Y, Zhao J, Huo S, Xue X, Liang Z, Liang X-J*. Functionalized Nanoscale Micelles Improve Drug Delivery for Cancer Therapy in Vitro and in Vivo. Nano Lett. 2013, 13(6):2528.